為破解罕見病患者用藥難題，有關部門在行動。據12月19日《北京青年報》報道，記者從2021年中國罕見病大會上了解到，截至目前，國內共有60余種罕見病用藥獲批上市，其中已有40余種被納入國家醫保藥品目錄，涉及25種疾病。

國家醫保局自2018年成立以來，連續4年每年動態調整一次醫保藥品目錄，累計將507種新藥、好藥納入了目錄。目前，全世界公認的罕見病有7000多種。2018年，我國相關部門聯合印發的《第一批罕見病目錄》，收錄了121種罕見病。目前第二批罕見病目錄正在制定，或有一批新的罕見病將納入該目錄，這對罕見病患者群體無疑是福音，意味著相應的醫療藥品審批等有了重要的參考依據。

由于每種罕見病患者人數少、藥物需求小，加之研發成本高，導致罕見病用藥價格高、種類少，有的特效藥價格堪稱“天價”，普通家庭承受不起。比如，今年納入醫保目錄的諾西那生納，此前一針價格高達70萬元。因而，不少罕見病患者都期待自己的治療用藥能夠納入醫保目錄。

目前，已有40余種罕見病用藥被納入國家醫保藥品目錄。今年已談判成功的7個罕見病藥品，價格平均降幅達65%，讓患者的用藥負擔進一步下降?？梢?，我國高度重視這部分人群的生命健康權益。

醫保藥品目錄的動態調整，意味著還會不斷有罕見病用藥通過談判進入醫保目錄，對此應該樂觀期待。同時，我們也要意識到，更多罕見病用藥進入醫保目錄不會一蹴而就，而是要根據實際情況逐步、有序進入。

首先，取決于罕見病用藥獲批上市情況。只有更多罕見病用藥獲批上市，進入醫保目錄的才能增多，即研發、審批、上市是前提。對此，我們既要圍繞進口罕見病用藥提高審批效率以便早日上市，也要鼓勵國內藥企研發、生產罕見病用藥。只有罕見病用藥具有競爭性，才適合通過談判納入醫保。

其次，取決于醫保基金承受力與平衡性。醫保發揮的是基礎保障作用，既要考慮多數人利益，也要兼顧少數人利益，要平衡廣大參保者利益;既要考慮醫保基金承受力，也要考慮患者承受力。

受這些現實因素制約，注定醫保的保障能力有限。因而，要充分發揮醫保制度在提升罕見病用藥保障水平方面的作用，需在“?；?rdquo;的前提下，逐步將療效確切、醫保基金能夠承擔的罕見病藥物納入醫保支付范圍。

在發揮醫保兜底作用的基礎上，還要引導商業保險、公益慈善、專項基金等渠道要發揮補充作用。同時，有關部門還要按照《中共中央國務院關于深化醫療保障制度改革的意見》要求，積極研究罕見病用藥保障措施，著力提升罕見病用藥保障水平。

相信通過多措并舉，不斷完善罕見病患者救助制度，切實提高我國罕見病患者醫療保障水平，將給更多罕見病患者及家庭更多幫助。

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