近日，120萬元一針的抗癌藥——中國首款CAR-T產品阿基侖賽注射液(奕凱達)有望進入國家醫保談判的消息備受關注。雖然最終證實該藥無緣醫保目錄談判環節，但由此引發的熱議仍在持續發酵。

11月14日，由廣東省精準醫學應用學會主辦的2021精準醫學大會第二屆華南腫瘤免疫治療論壇在廣州召開。會上，專家就CAR-T抗癌藥的治療效果、為何成本如此高等問題作了解答，并對癌癥免疫治療的新技術、新前景進行了探討。

一針見效？

有一部分患者仍會復發

據新華社11月12日的報道，國家醫保局最新消息，價值120萬元的CAR-T產品阿基侖賽注射液通過了初步形式審查，但并未進入醫保目錄談判環節。

CAR-T是今年中國癌癥治療的重大突破，僅僅靠打針就能為患者治愈腫瘤。據《健康時報》報道，今年8月26日，彌漫性大B細胞淋巴瘤患者陳阿姨從上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院血液科辦理了出院手續，陳阿姨成為首位接受CAR-T治療后被評估癥狀完全緩解的患者。

“CAR-T未能進入醫保目錄談判有點遺憾。”南方醫科大學珠江醫院血液科主任醫師李玉華說，“該藥對某些淋巴癌可做到一針治愈，但價格的確太貴。”

李玉華介紹，CAR-T治療是一種新興的抗癌方式，阿基侖賽注射液(奕凱達)是國內第一款利用人體內的免疫細胞來治療腫瘤的上市藥物。其在B細胞惡性血液腫瘤治療中效果好，因此被批準用于治療既往接受二線或以上系統性治療后復發或難治性大B細胞淋巴瘤成人患者。

珠江醫院從2016年開始至今，共對一百余例血液病患者進行了CAR-T細胞治療臨床試驗。數據顯示：對于復發難治急性B淋巴細胞白血病的有效率在90%以上，對于復發難治B細胞非霍奇金淋巴瘤有效率可達60%-70%。

“有效并不等于治愈，有一部分患者CAR-T治療后仍會復發，對不同疾病類型和疾病狀態治愈率不同，有的治愈率為40%。”李玉華說。

CAR-T細胞的出現，改變了惡性腫瘤治療理念。李玉華稱，比如，現在高危淋巴瘤的治療往往需要2-3年的時間，初次6個療程化療，復發了再進行6個療程，然后再做移植，移植后可能還需2年時間維持治療。但用CAR-T細胞治療法，可能只需要2-3個月的時間。

漫天要價？

治療過程復雜成本高昂

120萬元一針的抗癌藥，尋常人家怎么用得起?多位專家在會上表示，這種新型抗癌藥的定價是根據它的療效、成本、價值等多個因素綜合決定的。從研發成本來看，120萬元的售價并非漫天要價。目前全球獲批的所有CAR-T藥物定價都非常昂貴，國外產品定價在37.3萬美元和47.5萬美元之間，折合人民幣為240萬元至307萬元之間。

暨南大學附屬第一醫院臨床腫瘤研究所所長李亮平介紹，CAR-T是一種細胞療法，不是單一的藥。其價格的高昂，是因為它需要給每位癌癥患者“量身定制”。首先，從癌癥患者身上分離提取出免疫T細胞;之后，利用基因工程技術加強T細胞作用，讓它能識別癌細胞，并且激活T細胞的能力，使其能夠精準殺癌;然后，對這種具有抗癌活性的T細胞進行體外培養擴增，一個患者至少需要培養幾千萬個CAR-T細胞;最后，在培養完成后，會將這些細胞重新輸入病人體內，完成抗癌。

“這一過程之繁雜，是普通人難以想象的。每一個過程都是個體化定制的，而且需要非常復雜的實驗與臨床操作，其中要投入的人力、物力、財力巨大，所以導致價格昂貴。”李亮平說。

為何落選？

目前的技術適應范圍小

價格未降到醫保承受點

藥品通過初步形式審查后，能否進入國家醫保藥品目錄，還需接受包括經濟性等方面的嚴格評審，獨家藥品還要經過價格談判。根據國家醫保局的解釋，目前，我國基本醫療保險籌資水平特別是城鄉居民醫保的籌資水平較低，從現階段醫保制度整體發展狀況、群眾疾病治療需求以及醫療保險基金籌資水平和抗風險能力來看，當前基本醫療保險制度主要立足于為群眾提供基本疾病治療保障，著力滿足群眾基本醫療需求。

專家認為，藥企要考慮成本與利潤，醫保則要考慮基金承受力。藥價沒有降到醫保基金能夠承受的點位，醫保基金暫不會考慮將藥品納入醫保目錄。

“雖然阿基侖賽注射液最后未能進入醫保目錄談判環節，但可以理解為國家醫保在選擇藥品上的理性。”李玉華表示，CAR-T細胞所針對的淋巴瘤，有多種其他藥物可治。特別是早期的淋巴瘤，通過一線標準化療或聯合靶向治療后，理論上60%-70%的患者可以實現治愈，而且絕大多數一線治療藥物都已經進入醫保。

“如果CAR-T未來能降價的話，對于復發難治的血液病患者來說，可以更大程度實現治愈可能。”李玉華提到，也不是所有病人都適用CAR-T療法，除需要找到符合資質的細胞制備機構外，還取決于病人本身的身體條件，比如體內是否能夠提供足夠質量的T細胞等。

廣東省人民醫院一位腫瘤科專家表示，CAR-T除了“一對一”個體化定制，治療復雜外，該技術還存在適應范圍小的問題。這種藥物目前的適應癥大多都是血液腫瘤，如果身上出現的是胃癌、肺癌、肝癌這一類的實體腫瘤，這項技術目前尚未達到期望的效果。這決定了它的市場并不大，很難成為一種通用性的普遍抗癌藥。這也導致在購買時，單支價格會很高。

普惠無望？

抗癌免疫藥物定價

親民惠民是大趨勢

記者在本次論壇上了解到，除了對PD-1、CAR-T等已出品成藥的腫瘤免疫治療技術的臨床應用與產品研發作多方向深入探討，一些還處于研發階段的新技術的亮相也頗受矚目，如TCR-T細胞療法、新型免疫檢測點治療等。其中，TCR-T細胞療法是目前各國科學家都在搶占賽道、競相投入研發的熱點免疫抗癌技術，在臨床試驗上已取得安全性的有效驗證。

李亮平表示，CAR-T療法針對血液腫瘤有不錯的療效;TCR-T細胞療法則聚焦肝癌、肺癌、乳腺癌、結腸癌等實體瘤，具有多靶點、定向、高效、覆蓋腫瘤種類廣的優勢。如果該技術日趨成熟，必定惠及更多癌癥患者。

李亮平介紹，現代抗癌藥物的發展經歷了細胞毒性化療藥物、靶向治療，目前的免疫療法是第三次革命，目標是激活和增強人體自身的抗癌免疫力來治療癌癥。無論是TCR-T還是CAR-T，都是細胞免疫藥物，作為量身定制的個體化藥品，生產過程極其復雜、要求非常高，而且新藥研發需要投入巨大的成本，國內外定價均普遍高昂，國內引進美國的CAR-T療法，還包括昂貴的專利許可費。

但李亮平認為，今后抗癌免疫藥物的定價走向親民、惠民是大趨勢，“我們這些本土免疫治療產品的研發者，正朝著這個方向努力”。

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