在剛剛落幕的2021上海國際生物醫藥產業周上,一張上海建設世界級生物醫藥產業集群的宏偉藍圖愈發清晰地展現在世人面前。
“未來五年是關鍵時期”,在中國科學院院士、中科院上海藥物研究所研究員蔣華良看來,上海要引領生物醫藥產業發展,必須更加重視原創性新藥研發,加強多學科交叉,突破核心關鍵技術,同時也要扶持好的企業占得市場先機。
產業化上“加把勁”
高端化、智能化、國際化——這是上海生物醫藥產業發展的未來密碼。“上海的技術研發實力是非常強的,全國批準上市的一類新藥中,有三分之一都集中在這里。”蔣華良表示,“下一步關鍵還是要加強基礎研究、主動對接科技前沿突破,開拓新藥研究和產業發展的新方向,加強多學科多種技術方法的交匯融合。”
原創新藥可以壯大一個企業,引領帶動一個產業,增進人民健康福祉。放眼全球,新興生物醫藥企業已成創新藥開發新生力量。對此,蔣華良建議,上海還是要在產業化上繼續“加把勁”,扶持好的企業占得先機,“在生物醫藥領域,上海藥物所這幾年成果轉化還是不錯的,與企業合作也比較多,每年進入臨床研究的候選藥物達到8至10個。從基礎研究到候選藥物發現,是上海藥物所的強項,臨床與企業合作后,就可以實現最佳的研發搭配。”
“世界級生物醫藥產業群的打造,是三方面力量的匯聚——科技、企業和資本。”蔣華良表示,上海舉辦國際生物醫藥產業周,就是要搭建具有全球影響力的大平臺,讓科研人員、生物醫藥企業、金融資本在此碰撞智慧,產生新的產業模式、新的研發模式,吸引更多優質資源在上海落地。
讓AI加速新藥研發
以小分子藥物研發為例,藥物研發的本質是針對某類疾病特定的靶點,不斷設計、篩選、優化化合物的成藥性,以發現安全有效的候選藥物。進入臨床研究,再在人體上驗證其安全性和有效性。從上百萬個化合物中選擇出對目標靶點有效應的候選藥物,并且滿足對人體的安全性要求,這就像一個巨型漏斗,傳統方法以逐步實驗篩選為主,投入大、效率低、失敗率也很高。
近年來,隨著計算機處理能力的快速增長,可用數據的增多以及高級算法的發展,人工智能(AI)改變藥物研發的潛力受到廣泛關注。AI藥物研發正在進入一個新的發展階段。
近日,張江向全球發布了AI智藥生態計劃,成立了AI新藥研發聯盟并同步揭牌,旨在以關鍵項目為牽引、聯合開展協同攻關,以本地生態為基底、共同提升本地生態密度。而蔣華良正是聯盟的三名創始倡議院士之一。
“人工智能技術可以加速新藥研發的多個環節,既可應用于靶標發現,也可應用于新藥發現和優化。”蔣華良表示,藥物研發離不開靶標發現和靶標確證,而靶標枯竭是全世界新藥研發共同面臨的問題。AI從靶標的發現到靶標的確認,從先導分子的發現到先導分子的優化,再到臨床研究,可以加速新藥研發的多個環節,在降低研發成本、加速研發周期、提高研發成功率上展現出巨大的潛力。
“最近幾年可謂新技術頻出,包括靶點篩選、高通量篩選、DNA編碼分子庫合成和篩選等,都是為了加快藥物研發的速度,而人工智能也是其中的一種賦能技術,你不能當它是萬能的。”蔣華良直言,現在人工智能還屬于弱人工智能,一個模型通常只能干一件事情,而強人工智能要有推理能力,“對于新的前沿技術,我們一定要勇于去擁抱,要在實踐中不斷完善和發展。”
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